Le matin du 18 août, avant de partir pour l'hôpital, Wang Weijia a mangé trois petits pains cuits à la vapeur et un bol de bouillie de millet, puis s'est allongé sur le lit et a étiré ses bras sur le côté.
C'est le moyen le plus rapide pour lui de soulager sa fatigue. Tout comme marcher une centaine de mètres seul et s'asseoir et écouter pendant une demi-classe, manger un petit-déjeuner suffit à le rendre «extrêmement fatigué».
La douleur de la maladie de Pompe est avec Wang Weijia depuis 6 ans. Au cours du mois dernier, après l'examen d'entrée à l'université, Wang Weijia est devenue une «célébrité» et est apparue plusieurs fois sur les recherches à chaud de Weibo. Ce patient pompéien, dont le corps était plié en forme de «s», a obtenu 662 points, le troisième meilleur score du comté.
La maladie de Pompe est une maladie génétique rare avec des manifestations cliniques telles qu'une maladie neuromusculaire, une atrophie musculaire et une insuffisance cardio-pulmonaire. Ce que beaucoup de gens ne savent pas, c'est que Wang Weijia, comme les patients du monde entier, est confronté au problème du "pas d'argent pour les médicaments". Pour voir un médecin, il doit dépenser plus de 50000 yuans en médicaments chaque mois et, dans des circonstances normales, les patients atteints de la maladie de Pompe coûtent plus d'un million de yuans par an.
Le matin du 21, Wang Weijia, qui voyait un médecin à Pékin, a reçu un appel d'admission de l'Université de Nankai. En plus de la majeure qu'il aime, ce qui le rend plus heureux, c'est que Tianjin est l'un des domaines où sa médecine est incluse dans l'assurance médicale.
Le fondateur du CORD Center for Rare Diseases (CORD, le centre original pour le développement des maladies rares) Huang Rufang a décrit le statu quo de la maladie de Pompe en Chine comme «une pénurie de médecins et de médicaments». De nombreux patients ne sont pas diagnostiqués et le seul traitement est beau mais coûteux.
À l'heure actuelle, ce médicament est inclus dans l'assurance médicale dans de plus en plus d'endroits. Cependant, Huang Rufang estime qu'en plus de la protection du système d'assurance médicale, la localisation des médicaments importés doit également être encouragée. Le défi actuel est que l'enthousiasme des sociétés pharmaceutiques nationales à développer des médicaments pour les maladies rares doit être amélioré.
Le 18, dans un hôtel près du premier hôpital universitaire de Pékin, Wang Weijia s'est levé pour se rendre à l'hôpital pour y être hospitalisé. Zheng Xinqia, journaliste à Beijing News
"Concurrence" avec la maladie
Le corps de Wang Weijia était anormal en 2014. En entrant dans la puberté, il était censé être en vie, mais il ne pouvait même pas monter sur le Kang dans sa ville natale. Le père Wang Hongbo se souvient que lorsque son fils a sauté, ses pieds n'étaient qu'à 10 cm du sol, le père et le fils ont couru et il a été laissé loin derrière.
Certaines fonctions motrices se sont détériorées dans le corps de Wang Weijia et la respiration est devenue difficile. Début 2015, Wang Weijia a reçu un diagnostic de maladie de Pompe.
La famille a entendu ce nom pour la première fois et était également au courant des «maladies rares» pour la première fois.
À l'occasion de la Journée internationale de la maladie de Pompe, le 15 avril 2019, la China Pain Challenge Foundation a soutenu le Centre de soins des maladies rares de Pompe et a publié le premier rapport d'enquête sur la maladie de Pompe en Chine, montrant que l'incidence de la maladie de Pompe est de 1 sur 40000 ~ 1/50000, il y a actuellement plus de 100 patients dans tout le pays.
La maladie de Pompe est une maladie génétique rare avec des manifestations cliniques telles qu'une maladie neuromusculaire, une atrophie musculaire, une hypertrophie cardiaque et une insuffisance cardiopulmonaire. Huang Yu, expert en maladies génétiques au Centre des sciences de la santé de l'Université de Pékin et membre de la branche des maladies rares de l'Association médicale de Pékin, a déclaré au Beijing News que le principe de la maladie de Pompe est que le corps manque d'-glucosidase acide qui décompose le glycogène en glucose, ce qui conduit au muscle, au muscle cardiaque et au muscle squelettique. Les muscles respiratoires ont été gravement et irréversiblement endommagés, mais heureusement, le développement intellectuel du patient n'a pas été affecté.
La mère de Wang Weijia, Zhao Li, a déclaré au Beijing News qu'à l'époque, le seul médicament contre la maladie de Pompe était l'arabinosidase alpha injectable (nom commercial: Meierzan) qui a été lancé aux États-Unis en 2007. Il devait être acheté à l'étranger et le coût était coûteux.
Sans médicament, l'état de Wang Weijia s'est progressivement aggravé, ses os se développant rapidement et ses muscles progressivement dégradés secrètement «compétitifs», et le corps initialement droit est apparu sur le côté et s'est déformé jusqu'à ce qu'il ne puisse plus se tenir debout.
Le séjour de Wang Weijia au lycée s'est accompagné de maladie. Au lycée pendant trois ans, il se levait tous les jours avant 6 heures. Après avoir étudié à 10 heures du soir, Zhao Li massait celui qui était allongé sur le lit et lisait pendant plus d'une demi-heure. La maladie de Pompe provoque un syndrome d'apnée-hypopnée du sommeil. Avant de se coucher, Wang Weijia doit raccrocher le ventilateur à temps.
Wang Hongbo a déclaré que Wang Weijia n'était pas disposé à déranger les autres. Quand il étudiait, les professeurs et les camarades de classe autour de lui l'aidaient toujours «tranquillement». L'enseignant organise la classe au premier étage pour sa commodité; les camarades de classe juniors qui ne connaissent pas son nom l'aideront à pousser une section quand il le verra faire du vélo; lorsqu'il est en bonne condition physique, Wang Weijia apparaît sur la cour de récréation et ses camarades de classe viendront l'accompagner. Faire une promenade.
Wang Weijia qui s'est endormie avec un ventilateur. Photo de Zheng Xinqia, journaliste de Beijing News
220000 yuans de frais médicaux par mois
La bonne nouvelle est arrivée en 2017. En mai de cette année, Meierzan a été introduit en Chine. Huang Yu a déclaré que ce médicament doit être déterminé en fonction du poids du patient.
Calculé en fonction du poids de Wang Weijia, il a besoin de 20 flacons de médicaments à chaque fois, et le prix de chaque flacon est de 5480 yuans, et ses frais mensuels de médicaments sont de 220000 yuans.
C'est un nombre insupportable. Wang Hongbo a déclaré que sa famille ne possédait que plus de 20 acres de terre et qu'il faisait des petits boulots sur les chantiers de construction pendant son temps libre dans l'agriculture, et qu'il avait très peu d'économies. Sans argent pour acheter des médicaments, il ne peut que voir l'état de son fils évoluer dans une mauvaise direction jour après jour.
Afin que Wang Weijia puisse participer avec succès à l'examen d'entrée à l'université de cette année, Wang Hongbo a commencé à emprunter de l'argent pour acheter des médicaments en 2019. À partir d'avril 2019, Wang Weijia s'est rendue à Pékin une fois par mois, injectant 10 flacons de médicaments à chaque fois, et le coût était supérieur à 50000 yuans. Malgré cela, Wang Hongbo a toujours pitié de son fils, car il ne peut se permettre que des médicaments à faible dose.
Lorsque le premier médicament a été perfusé, Wang Weijia et son père ont plaisanté: "Oh, j'ai perdu plus de 50000 yuans d'un seul coup, et je sens que ma valeur a augmenté."
Wang Weijia n'a pas déçu les attentes de sa famille. Après la sortie de l'examen d'entrée à l'université, il a obtenu un score de 662 points, se classant troisième dans le comté de Faku, Liaoning. Soudain, le test de la maladie de Pompe est devenu une "célébrité". De nombreux médias ont rapporté ses actes et sont également apparus sur Weibo hot search.
Après être retourné au village après l'examen d'entrée au collège, Wang Weijia a mis en place une «petite classe» dans le village pour donner des cours particuliers à 6 élèves du même village qui avaient terminé l'examen d'entrée au collège gratuitement tous les jours. Face au flot infini de médias et de visiteurs, Wang Weijia n'est pas dégoûtée et ne craint jamais sa maladie. Il a estimé que lorsque tout le monde se souciait de lui, ils prêtaient attention à la maladie de Pompe et pouvaient voir la situation actuelle de plus de patients.
Après que Wang Weijia soit devenu populaire sur Internet, le patient Guo Penghe a vu le garçon dans la vidéo, "excité et angoissé".
Ils l'ont vu à plusieurs reprises lors d'activités antérieures avec des patients. Guo Penghe se souvient que lors de l'organisation d'événements, Wang Weijia et ses parents étaient toujours très actifs. Chaque fois qu'elle voyait le dos courbé de Wang Weijia, elle se sentait anxieuse. C'était un degré très visible à l'il nu.
Comme Wang Weijia, Guo Penghe n'a pas d'argent pour acheter des médicaments. Elle est née dans une zone rurale de Hebei et a été diagnostiquée successivement avec la maladie de Pompe avec son frère de 4 ans. Selon le prix du marché de Meierzan, le coût de traitement annuel du frère et de la sur dépasse deux millions de yuans. Pour le moment, le frère aîné de Guo Penghe a perdu sa main-d'uvre, et Guo Penghe n'a commencé à acheter des médicaments qu'après être tombée enceinte en 2018. Elle a recueilli 250000 yuans pour un traitement grâce à une collecte de fonds en ligne, mais bientôt elle n'a plus eu de médicaments à manger.
Après avoir accouché à l'été 2019, la maladie de Guo Penghe s'est accélérée et il n'a pas pu vivre sans ventilateur pendant un moment, et il n'a même pas tenu son fils nouveau-né.
Malgré sa mauvaise santé, Guo Penghe n'a pas l'intention de reprendre le médicament. "(La maladie de Pompe) est un gouffre sans fond. S'il n'y a pas de remboursement ou de secours par l'assurance médicale, je ne peux plus utiliser ce médicament."
Médecine de Wang Weijia, patiente de la maladie de Pompe. Photo de Zheng Xinqia, journaliste de Beijing News
Groupe de patients qui "restent ensemble pour se réchauffer"
Guo Penghe est à la tête du centre de soins pour maladies rares de Pompe. Elle a 32 ans. Après avoir reçu un diagnostic de maladie de Pompe en 2014, elle a commencé à collecter des informations sur Internet et à connecter des patients de divers endroits via QQ et WeChat pour former Pang Groupe national de patients atteints de la maladie des mollusques.
Y compris Wang Weijia, le groupe compte plus de 260 membres, dont des dizaines de membres de la famille, ce sont probablement tous les patients confirmés du pays que l'on peut trouver.
Guo Penghe a déclaré au journaliste de Beijing News qu'après l'entrée des médicaments Meerzan sur le marché intérieur, les patients avaient des médicaments de survie, mais les prix élevés des médicaments bloquaient la sortie de nombreuses personnes.
Chaque année, le 15 avril Journée de la maladie de Pompe et la Journée des maladies rares du 28 février, les patients se rassembleront pour organiser des activités avec des experts médicaux et des organisations de protection publique sur le terrain afin de discuter du traitement de la maladie de Pompe. Comment rendre le médicament coûteux de Meierchan accessible et abordable est un sujet qu'ils ne peuvent pas éviter. "Il y a déjà peu de patients atteints de maladies rares. Nous devons communiquer les uns avec les autres et rester au chaud."
Après qu'Internet est devenu populaire, le groupe WeChat du patient a republié des nouvelles de Wang Weijia.
"C'est super, ce gamin est vraiment heureux pour lui", a déclaré Zhao Caiyun dans le cercle des amis. Elle vit à Pékin parce que son fils de 3 ans, Qiuqiu, est atteint de la maladie de Pompe. Elle et Wang Weijia se sont rencontrés lors d'un rassemblement de patients il y a de nombreuses années.
Qiuqiu survient à l'âge de six mois et appartient à la maladie infantile de Pompe, qui est plus dangereuse. Qiuqiu a été à l'unité de soins intensifs à deux reprises en raison d'une insuffisance respiratoire et cardiaque causée par sa maladie, et a passé plus de 20 jours dans l'unité de soins intensifs.
Qiuqiu est léger, il n'a plus besoin que de 4 bouteilles pour chaque médicament et il dépense entre 30000 et 50000 yuans par mois, ce qui est toujours dans la tolérance de la famille. Mais Zhao Caiyun ne savait pas combien d'années cette situation durerait. Elle craint que la santé de son fils ne s'aggrave, elle et son amant travaillent dur pour gagner de l'argent et s'assurer que Qiuqiu garde ses médicaments.
Qiuqiu, un patient atteint de la maladie de Pompe. Photo de Zheng Xinqia, journaliste de Beijing News
Comparé à de nombreux patients qui n'ont pas les moyens d'acheter des médicaments, Wang Weijia a de la chance. À la fin de l'année dernière, après 8 achats consécutifs de médicaments, il a demandé un don de médicaments par le biais du programme d'assistance aux patients de la maladie de Pompe de la China Primary Health Care Foundation.
Selon le site officiel de la China Primary Health Care Foundation, le 10 septembre 2019, la fondation a créé le «Beauty Bloom-Pompe Disease Patient Assistance Project» pour aider les patients domestiques qui utilisent Meizen pour traiter la maladie de Pompe. . Pour les patients qui ont utilisé Meierzan pendant 4 mois et ont besoin d'un traitement supplémentaire, la fondation fournira gratuitement le médicament Meierzan pendant 2 mois de traitement.
Le père de Wang Weijia est venu dans un centre d'assistance caritatif du district de Fengtai pour chercher des médicaments pour son fils. Photo de Zheng Xinqia, journaliste de Beijing News
Il s'agit de la seule approche de «réduction» actuellement disponible pour de nombreux patients atteints de la maladie de Pompe.
Le 18 août, Wang Weijia est venu à Pékin et a été admis à l'hôpital pour des médicaments.Son père Wang Hongbo s'est précipité dans une pharmacie du district de Fengtai pour recevoir 10 bouteilles de louanges gratuites. Un membre du personnel mandaté par la fondation a déclaré aux journalistes qu'en raison du petit nombre de personnes utilisant le médicament, Wang Weijia était le deuxième patient à recevoir le médicament cette année et le premier est arrivé en mai.
Après le petit déjeuner, Wang Weijia a aidé Wang Hongbo à sortir de la chambre du deuxième étage de l'hôtel pas à pas. Il y a eu une forte pluie le matin et de l'eau s'est accumulée dans la rue. "Vous me conduisez" Wang Weijia a tapoté son père sur l'épaule, a montré un vélo partagé sur le bord de la route et a dit: "Allez, c'est tout!"
Wang Hongbo a ouvert un vélo avec son téléphone portable, vérifié les freins et ajusté le siège, et a aidé son fils à monter dans la voiture. Wang Weijia se pencha en avant et poussa en avant, l'air très fatigant, mais pour lui, c'était plus facile que de marcher. Wang Hongbo portait le respirateur et marchait à côté de lui Le père et le fils se sont précipités à l'hôpital à un kilomètre de là.
Wang Weijia est allé à l'hôpital. Photo de Zheng Xinqia, journaliste de Beijing News
Police d'assurance médicale progressive
En fait, de nombreuses régions, dont la ville de Tianjin, la province du Shanxi et la province du Shandong, ont inclus les médicaments Meerzan dans leur assurance médicale, ce qui a considérablement réduit le fardeau des patients. Cependant, les patients de Pompéi de tout le pays espèrent que cette politique sera mise en uvre dans plus d'endroits.
Au petit matin du 19, Wang Weijia se reposait toujours à l'hôpital. Wang Hongbo est venu pour la cinquième fois au Bureau national d'assurance médicale et a de nouveau soumis une lettre d'appel au nom de son fils et du patient pompéien, suggérant que Meierzan devrait être inclus dans le système d'assurance médicale pour réduire le nombre de patients. Le fardeau de la famille.
Le «China Rare Disease Medical Security City Report 2020» mentionne que parmi les médicaments contre les maladies rares qui ont été sur le marché, il existe encore 25 types de médicaments qui ne sont pas inclus dans la liste nationale d'assurance médicale, impliquant un total de 21 maladies rares. Parmi eux se trouvent les médicaments de traitement qui incluent la maladie de Pompe.
Outre les patients, la suggestion d'inclure les médicaments contre les maladies rares dans l'assurance médicale a été davantage étudiée.
En mars 2019, lors de la deuxième réunion du 13e Comité national de la CCPPC, les membres du Comité national de la CCPPC Feng Danlong, Ma Jin, Pan Xiaohui, Chen Haijia ont soumis des contenus tels que "renforcer la protection des patients atteints de maladies rares et améliorer le système national de garantie d'assistance médicale pour les maladies rares" La proposition d'inclure les médicaments contre les maladies rares dans l'assurance médicale et la création d'un fonds spécial.
En octobre de la même année, le Bureau national d'assurance médicale a répondu publiquement à la proposition, déclarant que le système actuel avait inclus certains médicaments contre les maladies rares dans la liste des médicaments de l'assurance médicale de base et fourni une solution pour les patients atteints de maladies rares avec une assistance médicale. Dans la prochaine étape, le Bureau national d'assurance médicale prendra en compte les besoins en médicaments des assurés et la capacité de financement de l'assurance médicale et d'autres facteurs, grâce à un examen approfondi par des experts, et inclura progressivement les médicaments contre les maladies rares à effet curatif certain et la caisse d'assurance médicale peut participer au paiement de l'assurance maladie.
Il est à noter qu'à partir de cette année, la province du Hunan et la province du Zhejiang ont également inclus Meerzan dans leur assurance médicale locale.
Le 11 mars 2020, le Bureau provincial de la sécurité médicale du Hunan a publié un «Avis sur l'inclusion de certains médicaments dans le champ d'application de la gestion de l'usage de médicaments spéciaux dans l'assurance médicale de notre province», déclarant qu'à partir du 1er avril, le traitement de la maladie de Pompe sera inclus dans le Hunan. Le catalogue provincial de gestion des médicaments spéciaux est utilisé dans les pharmacies de médecine spéciale spécifiques et les cliniques ambulatoires des établissements médicaux, remboursé à un taux de 70% et inclus dans le périmètre de paiement de la caisse d'assurance maladie de base dans la limite de paiement annuel de l'assurance médicale.
À partir du 1er juillet 2020, la province du Zhejiang inclura Meierzan dans le champ d'application du paiement pour la protection des médicaments contre les maladies rares. Les assurés supportent des frais de médicaments dans l'année de règlement, et le coût est calculé et remboursé par étapes, et la charge personnelle est plafonnée. 0-300000 yuans, le taux de remboursement est de 80%; 300000-700000 yuans, le taux de remboursement est de 90%; les dépenses supérieures à 700000 yuans seront remboursées intégralement.
Le 18, au premier hôpital de l'université de Pékin, Wang Weijia et son père ont vu un médecin. Photo de Zheng Xinqia, journaliste de Beijing News
"Ce qui nous manque, ce n'est pas la technologie, mais un système plus complet"
Huang Rufang, le fondateur du Centre pour les maladies rares (anciennement le Centre pour le développement des maladies rares), a décrit le statu quo de la maladie de Pompe en Chine comme «un manque de médicaments et un manque de médicaments».
"Manque de soins médicaux" signifie qu'il y a encore un grand nombre de patients atteints de la maladie de Pompe qui n'ont pas été diagnostiqués à temps. "Selon la prévalence de la maladie de Pompe, il devrait y avoir près de 10000 patients atteints de la maladie de Pompe dans le pays, mais seuls moins de 200 patients peuvent être contactés. Les gens. Même les médecins nen savent pas assez sur la maladie, et la plupart des institutions médicales ne sont toujours pas en mesure de diagnostiquer et de traiter efficacement la maladie de Pompe. "
Et «moins de médicaments» fait référence à l'accès et au fardeau du patient aux médicaments. Le coût du seul médicament de traitement Meierzan est très élevé, et le coût annuel moyen du traitement par habitant est d'un million de yuans. S'il n'y a pas d'assurance médicale, les patients ordinaires ne peuvent pas se le permettre. "Ce type de médicaments contre les maladies rares, en raison du petit nombre de personnes et des faibles bénéfices du marché, les sociétés pharmaceutiques chinoises ne sont même pas motivées pour les imiter."
Selon Huang Yu, expert en maladies génétiques à l'École de médecine de l'Université de Pékin et membre de la branche des maladies rares de l'Association médicale de Pékin, y compris Meerzan dans l'assurance médicale ou les fonds peuvent résoudre le problème de traitement actuel, mais il s'agit d'une approche transitoire de la localisation des médicaments rares. C'est le seul moyen de réduire les coûts.
Huang Yu estime qu'en ce qui concerne Meizhan, les sociétés pharmaceutiques nationales ont la capacité de se localiser. «À l'heure actuelle, Meierzan est le seul médicament pour le traitement de la maladie de Pompe, mais il en a une deuxième génération aux États-Unis.» Huang Yu a déclaré que le développeur américain de deuxième génération de Meierzan avait trouvé une société pharmaceutique de Shanghai pour la recherche et le développement, puis l'avait commandée. Cette société produit, "En d'autres termes, les sociétés pharmaceutiques nationales ont maîtrisé cette technologie."
Huang Yu a contacté une fois la société pharmaceutique de Shanghai pour discuter de la possibilité de développer des médicaments génériques, mais sans s'appuyer sur les politiques, cette mesure n'a pas pu être prise. "Cela nécessite des politiques de l'Etat, de l'argent du marché des capitaux et des efforts des entreprises pour former un cercle vertueux. Nous n'avons pas de technologie, mais un système plus complet."
Après la publication des résultats de l'examen d'entrée à l'université, le premier choix de Wang Weijia s'est porté sur le Département d'informatique de l'Université de Nankai, une décision qu'il avait longtemps envisagée. "Vous pouvez vous asseoir et travailler lorsque vous apprenez l'informatique. Il correspond à votre condition physique et offre de bonnes perspectives d'emploi."
La raison la plus importante est que Tianjin est actuellement l'une des rares régions de Chine à avoir inclus Meierzan dans la liste des remboursements. Il espère pouvoir obtenir plus d'opportunités de traitement à Tianjin.
Zhang Jingshu, journaliste à Beijing News, stagiaire Wang Wei
Modifier Li Ming
Relecture de Li Shihui
Source: Nouvelles de Pékin
