Il y a quatre ans le réseau social populaire « seau à glace Challenge », beaucoup de gens devraient se rappeler, cependant, peu de gens savent qu'il est pour la sclérose latérale amyotrophique (ALS, aussi appelé « les gens se les symptômes du rhume ») et Les dons faits.
En fait, les maladies rares telles que la sclérose latérale amyotrophique maladie, le monde de 7000 espèces, et peuvent être efficaces dans le traitement de seulement 1%. Soins et le traitement des maladies rares, est devenu un indicateur important de la santé médicale et d'un pays.
« Ne causent des maladies rares, les arbres prédécesseurs, descendants refroidissent les choses, mais aussi faire la chose impossible. » Président Orphan Fondation de Shanghai, la branche spécialiste des maladies rares Association médicale de Shanghai président Professeur John Reading complaintes.
Dans son bureau, des dizaines de documents juridiques consistant en un morceau carré de mur, le gouvernement a informé dense, des méthodes, et d'autres documents structurés cotés, impressionnante dans la tête - ce sont le professeur John Reading plus d'une décennie pour promouvoir une législation sur les maladies rares témoin campagne.
(La photo montre le professeur John bureau de lecture)
Depuis 2009, en tant que membre du Comité national de la CCPPC Professeur John Reading a à plusieurs reprises soumis « sur l'établissement des maladies rares proposition de soins de santé », « sur la mise en place des maladies rares mécanisme médical à long terme », et d'autres propositions, a appelé à des politiques appropriées dans les meilleurs délais. Selon le professeur Lee décrit alors ministère des Ressources humaines et réponse sociale, a déclaré: « limitant le développement du niveau actuel du système de santé et de soins de santé en étant ne pouvait pas introduire des mesures concrètes et efficaces. »
18 août 2018, les premières maladies rares domestiques rédiger des documents normatifs « la prévention des maladies rares Shanghai et les mesures de protection (projet) » (ci-après dénommé « (projet) ») a été mis à l'ordre du jour. À ce stade, de son premier projet, il a passé neuf ans. Cependant, « (projet) » pour entrer dans l'ordre du jour, est déjà un grand pas en avant.
Le nombre total de maladies rares dans notre pays ne sont pas moins de 20 millions de personnes, le nombre de patients pour chaque maladie rare est d'environ 2800 personnes, le total mondial de plus de 7000 sortes de maladies rares, et à raison de 250 à 280 espèces par an. les patients atteints de maladies rares, 80% génétiques, 50% lors de l'apparition de l'enfant, 30 pour cent sont morts avant l'âge de cinq ans, et seulement 1% des médicaments thérapeutiques actuels. En raison du coût élevé de guérison des maladies rares, dans de nombreux secteurs, ce qui pousse sa législation aussi souvent rencontrer de la résistance.
« Maladie rare, n'est pas rare dans l'immense base de la population chinoise, le nombre absolu de leurs patients, et beaucoup, et une maladie rare implique souvent une famille ou même la santé de la famille. Législation Push exactement comment les maladies rares faire, on réalisera plus un consensus global, le second est de faire plus de recherches pour explorer de meilleurs modèles et les mécanismes de gestion. Bien sûr, les organismes communautaires, mais aussi avec la joint-venture pour explorer et promouvoir. « Comité municipal de Shanghai des propositions de la CCPPC député Ren Huangming dit.
Comme l'Université de Pékin Institut international de pharmacologie et professeur d'histoire bibliographique mettre: « maladie rare elle-même est normal d'effectuer une mutation génétique a eu lieu, nous devons vraiment respecter pour les maladies rares et avoir de l'empathie pour leur engagement pour nous mutation du gène risque ".
Sur la base des droits constitutionnels des citoyens
« Les citoyens République populaire de Chine sont égaux devant la loi. L'État respecte et sauvegarde les droits de l'homme. » « La Constitution » l'article 33 prévoit.
« Nous devons commencer par » « la protection et la traçabilité des obligations nationales des droits rares des patients atteints de la maladie. » Constitutionnelle La Constitution, « parler, » tous les citoyens sont égaux devant la loi », alors nous tous, y compris les patients, y compris les patients présentant de rares et généralement le patient doit avoir les mêmes droits. article 45 « Constitution » a également mentionné des citoyens quand ils sont vieux, malades ou incapables de travailler, le droit à l'assistance matérielle de l'Etat et de la société », alors c'est exactement est pas un droit, ce droit peut être demandé discussion académique? » lors de la réunion d'une législation sur les maladies rares, professeur de l'Université Nankai Songhua Lin a demandé une série de lancers francs.
Bien que les droits et les intérêts sont protégés, « la Constitution » dans la quête, mais notre définition des maladies rares, la catégorie, mais encore controversée. Une maladie rare, une catégorie de maladie dispersée dans tous les systèmes de différentes maladies en général. Depuis que la Chine a établi encore rares maladies système d'enregistrement complet, l'absence d'épidémiologie des maladies rares, nous ne pouvons pas venir en Chine a reconnu la définition standard d'une maladie rare.
Les statistiques montrent que la Chine est apparue dans la profession médicale « maladie rare » est le terme en 1965. Mai 2011, Direction génétique de l'Association médicale chinoise a proposé la prévalence de moins de 1/50 Wan morbidité néonatale ou moins de 1/1 millions pour la maladie, telle que définie dans la maladie rare de la Chine. Cependant, la plupart définition complète de cette interprétation n'a pas été reconnue par la société.
« La communauté, y compris les entreprises, les patients croient généralement que cette définition couvre le champ d'application est trop étroite, les nombreuses maladies sont exclus. » Le professeur John Reading, se souvient: « Je comprenais que, en raison du financement gouvernemental limité, ce pouvoir discrétionnaire lorsque la définition d'une maladie rare, « après la première grande petite » sera définie comme la plage ".
Bien qu'il existe beaucoup d'évaluation, cette définition des maladies rares, d'abord encadré la catégorie standard des patients, mais aussi d'autres intérêts de ces patients inclus dans l'entretien de suivi et des considérations de sécurité.
Le secteur est fortement encouragé par les « République populaire de santé de base Chine et promotion de la santé Loi (projet) » première mention « Afin de mettre en uvre la Constitution sur l'état développe des services médicaux et de santé, la protection de la santé des personnes en Décembre 2017 par la première instance dispositions pour assurer l'accès universel aux services de santé de base «l'article 67 mentionne que » le besoin urgent de soutenir le développement clinique des médicaments, des médicaments spécialisés des enfants, les médicaments orphelins, des médicaments et d'autres maladies prévention et le contrôle, la production. « maladies rares les patients ayant des problèmes personnels liés à la drogue, a reçu une attention accrue au niveau juridique national.
Les experts juridiques applicables mettent en avant des exigences plus élevées. « Cela impliquera un texte juridique explicatif contient ce qui est légal, comme la notion de « services de santé de base », qui renvoie à la façon d'expliquer la couverture d'assurance existante Quelle est la différence? Un autre exemple est la maladie rare lors de la première partie de la Loi, dans l'application future de la loi, la mise en uvre des aspects spécifiques de la pratique du traitement des patients, des services, et nous voulons étudier l'accumulation de ces contenus réels, comment devrait-être un texte conceptuel, juridique du résumé contient, ce qui est essentiel, car une fois eu un différend, nous devons revenir à la loi elle-même pour étudier et définir le concept de « Shanghai Jiaotong University School of law professeur Zhu KoGuan Mans at-il dit.
(La photo montre la « frontière de la législation Orphan Forum - Dilemme législatif et le Symposium Way »)
atterrissage « Répertoire » dirigé des problèmes d'assurance-maladie
Pour la législation des maladies rares, les promoteurs sont particulièrement concentrés sur les procédures de travail, les étapes.
« Matière législative prudent, il y a une maladie rare du programme de travail est fondé sur les intérêts des patients, le noyau est de définir sa définition, la portée, le but est un médicament du patient et de la sécurité médicale, de promouvoir le système, non seulement de se conformer à la substance de la justice, mais aussi de veiller à ce que la justice procédurale . « Est Université chinoise de science politique professeur Yu Qiang a déclaré la pratique.
Par conséquent, les professeurs ci-dessus dans le processus « approche (projet) » de la rédaction, par des règles prédéfinies de procédure participative également. Par exemple, « de mettre en place un comité d'experts sur les maladies rares et la sécurité à Shanghai, ses membres produits par le domaine médical, pharmaceutique, soins de santé, le droit, les représentants des compagnies pharmaceutiques et d'autres organisations sociales avec des personnalités compétentes. »
A été causé par les décideurs concernés, est une lettre remise à la boîte aux lettres du maire. Juin 2015, l'étudiant de l'Université médicale Chen Liming vient de terminer une recherche communautaire maladie rare de la pratique, il a dit « la fenêtre de maire » a déposé une maladie rare appelée pour les lettres de répertoire, deux mois après réception du maire adjoint puis Weng Tiehui la réponse, ce qui lui fait aussi inattendu.
Puis six mois, Shanghai maladies rares Fondation a entrepris de développer un répertoire. Après plusieurs discuté Février prochain, « Shanghai Principales maladies rares Liste (édition 2016), » la sortie officielle, 56 types de maladies rares être inclus dans le répertoire. catégorie de catalogue met l'accent sur les interventions de la maladie « évitables et curables, » qu'il existe des méthodes techniques de diagnostic, ont un certain effet.
A dirigé l'élaboration d'un répertoire du professeur John Reading a déclaré :. « Nous pensons simplement de sauter cette définition, directement par le biais d'annuaire des maladies rares, afin d'éviter l'incidence d'une maladie rare est pas de statistiques, le nombre total de patients avec le manque de problème » et la base pour le développement du répertoire il a également eu beaucoup de pensée, « des milliers d'espèces de maladies rares, n'est pas réaliste de couvrir tous les « évitable et guérissable » dans le répertoire, peuvent être ciblés pour le traitement de l'étape suivante pour les patients. »
Deux ans plus tard, en mai 2018, par le comité de santé national de la santé, le ministère des Sciences, de l'Industrie et Technologies de l'information, l'Administration nationale des médicaments, l'Administration d'Etat des traditionnels cinq ministères ont publié conjointement « le premier lot de répertoire des maladies rares », un total impliquant 121 sortes de maladies.
L'accent sur l'éducation pratique aux journalistes, « ce répertoire deux, reflète la nature dynamique du processus législatif des maladies rares, telles que la version de Shanghai du positionnement du catalogue « 2016 Edition », un positionnement de répertoire dans tout le pays « First », il est destiné à rester exporter. pour des maladies plus rares pour l'expansion ultérieure et additions pour préparer ".
A publié deux dossiers ci-dessus mentionné, de sorte qu'au moins été inclus dans la liste dans la prévention et le traitement des maladies seront ciblés, suivis, le niveau législatif est une maladie rare une avancée majeure. Cependant, le professeur John Reading, a dit: « Cinq ministères ont publié conjointement un répertoire montre dans tout le pays la détermination des responsables politiques, mais voient malheureusement jamais dans la participation du secteur des soins de santé, que ce soit inclus dans l'assurance-maladie, est toujours pas clairement défini. »
Mais les patients doivent encore poursuivre leur vie. Pour la prévalence de 1/50 millions pour les maladies héréditaires rares, « la maladie de Gaucher » comme un exemple, à l'heure actuelle, les seuls médicaments efficaces dans le traitement de la « pensée et de louange » pour entrer dans le marché chinois depuis près de 10 ans, mais à cause de son prix beaucoup d'argent, médicament coûte patient chaque année ou plus d'un million de dollars, et nécessitant un traitement à vie. Heureusement, plus de 130 patients dans les « Charities Aid Project » ont reçu gratuitement de Sanofi (Chine) un total de plus de 400 millions de yuans l'aide de médicaments pour maintenir la vie de base.
Après tout, seuls les quelques chanceux. Hôpital de l'Université Fudan enfants, directeur des maladies neuromusculaires, chef de studio DMD Professeur Li Xihua a déclaré aux journalistes: « appelé dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie rare, il y a près de 1500 cas dans les statistiques hospitalières de l'Université Fudan enfants, guérir le taux est très faible, en prenant le coût du traitement de support commun produit 4500 yuans / an, mais l'UE devrait développer des médicaments plus ciblés, si le marché, estime le coût du traitement à 380 millions / an, « Li Xihua a également souligné. » en particulier à Shanghai chez les patients DMD, bien que le gouvernement a fourni 1,2 million / an du fonds de sauvetage, mais il y a encore résistants au traitement, nous ne voulons pas que la situation soit un soulagement. « maladie familiale causée par la rupture, la discrimination et d'autres questions rend également Li Xihua amère.
(Photo patients fruits Pompéi)
En Chine, les importations de médicaments contre les maladies rares, appartient toujours aux pouvoirs centraux. Mai 2017 « publié le dispositif des drogues et médicale encourager l'innovation et d'accélérer nouvelle révision de la politique de la drogue et l'approbation des dispositifs médicaux sur le marché (Envoyez-nous votre projet de retour) » dans les états de cas que « les médicaments orphelins et les dispositifs médicaux Les candidats peuvent demander une dérogation des essais cliniques pour accélérer le rare examen des dispositifs médicaux de médicaments de la maladie et l'approbation. « cela signifie que de plus en plus rares maladies peuvent politique » pour réduire la lumière verte « d'utiliser le temps d'attente pour l'approbation des médicaments, un traitement précoce.
Selon les « Chine maladies rares Rapport de recherche 2018 » décrit, 952 types de maladies rares dans les hôpitaux nationaux de cas hospitalisés diagnostiqués international a 152 sortes de maladies rares ont un des médicaments orphelins correspondants (médicaments pour traiter les maladies rares, en raison des patients chers mais ne peut pas se permettre « non réclamé », connu sous le nom des médicaments orphelins) marché, la Chine a 50 sortes de maladies rares ont un marché de médicament orphelin correspondant, l'accès aux documents cliniques d'approbation ou dans les essais cliniques, seulement 5% de la maladie et peuvent appartenir à la médecine .
La raison en est que la capacité de R & D pharmaceutique de la Chine est limitée, et les entreprises pour des raisons de profit sont faibles et le coût élevé ne veulent pas produire, la majorité des médicaments orphelins dépendent des importations coûteuses, la prévalence des drogues étrangères, la situation intérieure sans drogue.
Association Rare Disease Control, la province du Shandong, a été mis en avant en 2013, selon la définition d'un coût rares de développement de médicaments de la maladie d'idées, en Chine estimer la prévalence d'une maladie si le nombre est inférieur à 500000, les entreprises pharmaceutiques développant de nouveaux médicaments manquent de puissance.
« Dans l'ensemble, continuent d'améliorer le système, il sera propice à un cycle positif de l'environnement du marché. » Sanofi (Chine) rare chef d'entreprise de la maladie Wu Chao pense, tout d'abord besoin d'améliorer le diagnostic des maladies rares et les maladies rares pour atteindre le système national d'enregistrement , avec le pays à partir duquel les données des patients peuvent être trouvés chez les patients ayant des besoins de traitement, de guider les entreprises pharmaceutiques pour la recherche et le développement en fonction des besoins des patients, et accélérer les médicaments orphelins sur le marché par l'approbation rapide, en réduisant l'importation et la distribution hors taxes le coût des médicaments orphelins remboursés par le changement de prix national complète promouvoir le coût orphelin de traitement médicamenteux, bénéficier davantage de patients, ce processus est un cycle positif.
la recherche et le développement de médicaments et de la production, la nécessité d'une stabilité, l'éco-système durable, a pu accueillir jusqu'à 10 à cycle de développement de 15 ans. Tout mineur change dans le répertoire, le programme de travail ou dans un document juridique, les sociétés pharmaceutiques sont en effet affecter l'ajustement stratégique du corps. Et comment, après les médicaments sont commercialisés conjointement avec l'assurance maladie, ce type d'affaires locales, est actuellement dans le Shandong, Zhejiang et Shanghai ont exploré différentes formes.
Qingdao de près de 20 types de maladies rares après 2015. Au premier multiple sclérose et d'autres maladies graves inclus dans le cadre de consultations externes, les coûts de traitement ambulatoire des patients pourrait être inclus dans le remboursement et concessions, Zhejiang va amyotrophique maladie sclérose latérale en 2016, la maladie de Gaucher , trois types de phénylcétonurie de maladies rares incluses dans le périmètre de protection, Shanghai en 2011, puis 12 espèces de maladies rares remboursent 100000 / an / personne, l'année prochaine montant élevé à 200000 / an / personne, 2013 fera partie des rares maladie Nalierute catégorie la plus importante de l'aide de la maladie.
« Pour les maladies rares services médicaux, bien qu'il soit une responsabilité nationale, mais pas la responsabilité du gouvernement central sur le concept abstrait. Il se fait décomposent à tous les niveaux pour la mise en uvre lieu spécifique. Dans une perspective mondiale, en sur le bien-être et des services publics, une plus grande responsabilité assumée par les gouvernements locaux. « le professeur Zhu a dit Montagne, » de notre point de vue pratique législative, je crois personnellement que le projet « approche (projet) », son rôle est susceptible de sera à l'avenir, la « loi de promotion de la santé » à prendre pour effectuer une transaction autre qu'un niveau central local, en particulier le grand nombre de services de base ».
À ce stade, les dépenses de médicaments du patient dépendent principalement de l'appui des politiques de l'État, l'assurance-maladie locale, le remboursement de fonds sociaux et des entreprises d'assistance et d'autres moyens. « Fonds de loterie du bien-être et d'autres services sociaux devraient devenir l'un des mécanismes d'assistance effectuée une maladie rare. » Wu Chao a dit.
Devenir « Loi sur la législation », « loi » au sens de
Selon les statistiques de canal Wei a montré que, depuis 1999, notre pays d'Avril à Juillet 201819 ans, la « maladie rare » est un mot-clé de document juridique valide impliqué un total de 72, dont 42 documents réglementaires centraux, les réglementations locales 30 documents.
« (Projet) » The Guardian a soumis à la Commission de planification de Shanghai, strictement parlant, est situé dans une première réglementation spéciale pour les ministères des maladies rares du pays, un total de 19. Il couvre les objectifs, la portée, la définition des maladies rares, les autorités compétentes, le mécanisme de coordination, des responsabilités ministérielles, le Comité d'experts, les institutions médicales, des centres médicaux et des cliniques spécialisées, la prévention, l'enregistrement des patients, l'éducation, les organisations de patients et les patients ayant une assurance commerciale, la participation sociale et l'entraide, le volontariat, établir des règles, la date de mise en uvre, l'interprétation.
« Promouvoir la législation des maladies rares ou de définir la façon dont il est dans le système juridique de coordonnées portrait d'une hiérarchie de droit, conformément à. » Les dispositions de la Loi sur la législation », promouvoir rares questions législatives de la maladie devraient appartenir aux gouvernements centraux et locaux partagent le pouvoir législatif; appuyez sur la qualification juridique vue latérale, la législation des orphelins devrait entrer dans le champ d'application du droit social. « comité de travail de la loi de Shanghai Rui Yan a dit.
Comment clarifier davantage la « approche (projet) » effet juridique? L'efficacité de notre qualité de lois, de haut en bas est la loi, les règlements administratifs, les règlements, les règlements autonomes et les règles, de nombreux experts en droit pensent que les « mesures (projet) » Il reste encore dans les règlements du gouvernement ou du droit des collectivités locales fichier niveau.
Yan Rui analyse plus loin: « Au cours des dernières années, l'accent législatif de la Chine sur deux aspects, un cours, un pour diriger la pratique, ce qui est la pratique locale peut conduire à l'élaboration de la première étape dans les circonstances actuelles, peuvent travailler ensemble pour promouvoir les maladies rares par les gouvernements centraux et locaux. la législation, si l'introduction de lois spécifiques d'une maladie rare niveau national est difficile, il est recommandé dans une complète juridique en ce qui concerne le traitement et la protection des maladies rares mis dans un chapitre, ou même effectuer une réfléchie ".
Entre le développement économique et le progrès social dépendent fortement, en particulier dans la période actuelle de développement du stock. Les droits sociaux et les règlements de protection sociale Fangong Min de notre pays, en particulier les groupes vulnérables, impliqués « droit du travail », « loi sur la protection des droits des femmes sur la protection de loi sur les mineurs », « loi sur la protection des personnes âgées ». le droit administratif lié après les législateurs établira des règles pour les citoyens d'avoir une certaine cote et rôle de guide, alors que la législation sociale dans le domaine, nous devons avoir fixé les règles, mais aussi compter sur la pratique de soutien.
Ainsi, la poussée à devenir une loi sur les maladies rares « Législation », « loi » au sens de, d'une part, et la nécessité de rendre l'ajustement central pour plus de considération de l'équilibre central local des pouvoirs, comme la manipulation d'une gamme de répertoire des maladies de Shanghai relations avec la version édition nationale, d'autre part, ont également besoin de renforcer les procédures de travail dynamiques, établir un diagnostic et de traitement des pratiques normalisées dans le dépistage de la prévention, la sécurité des médicaments, l'enregistrement et d'autres secteurs.
Reporters constaté que la « approche (projet) » a aussi indiqué clairement que la mise en place de l'assurance-maladie + + aide sociale Fonds spécial de secours + modèle d'assurance commerciale, qui est une maladie rare chez les patients des services d'arrière-plan, offrant la perspective de la pensée à plusieurs niveaux. Shanghai puis en 2005, d'abord au niveau local, le premier essai, mais aussi pour le pays pour fournir une expérience précieuse.
Commission de planification Directeur adjoint de la santé maternelle et infantile au Shanghai Yang Yu Lin a déclaré: « La législation des maladies rares, les départements concernés doivent encore se réunir, pour étudier comment mettre en uvre spécifique, la mise en uvre dont la question est, nous commençons par le niveau local pour promouvoir rare. la législation maladie, après la convergence continue du niveau législatif national, encore une fois un niveau supérieur de développement ».
Afin de rendre plus d'une maladie rare détectée précoce, le traitement précis, Shanghai a annoncé le premier lot d'un total de deux centres de traitement spécialiste des maladies rares en Février de cette année: Xinhua Hospital, Université Jiaotong de Shanghai, Shanghai Institut de médecine de pédiatrie. En Septembre, le « Shanghai a enregistré une conférence sur les maladies rares » en relation directe avec les données du patient, la première maladie enregistrée et les unités, les processus d'enregistrement d'information, etc., sont mis à l'ordre du jour d'une par une pour explorer le spécialiste.
(La photo montre le « Shanghai maladies rares Inscription à la conférence »)
A propos de la protection juridique globale des maladies rares, la Cour supérieure de Shanghai Les gens jugent les recommandations Zhenyu fondées sur des années d'expérience d'essai: « Pour le plus d'attention est une protection rare des médicaments de la maladie, de sorte que les patients peuvent se permettre le prix des médicaments, ne permettent aveuglément aux entreprises de réduire les prix, mais devraient fournir des fonds de sécurité sociale par le biais de multiples canaux, l'assurance santé commerciale, des fonds spéciaux et autres fonds administrés au patient à l'aide. nous voulons renforcer la protection de la propriété intellectuelle liée aux médicaments, pour protéger les intérêts des entreprises afin d'améliorer l'enthousiasme des R & D. "
Pour les litiges maladies rares dans le domaine médical peut se produire, Zhenyu a déclaré: « En raison de la faible incidence des maladies rares, la difficulté du diagnostic et de traitement, la possibilité d'un mauvais diagnostic sont probablement plus élevés que pour les maladies communes jugées efficaces, le traitement des maladies rares, devrait être renforcée. établir des normes dans le diagnostic et le traitement des maladies rares. clinique pour établir une norme pour le règlement approprié des conflits médecin-patient qui peuvent se produire, pour protéger les intérêts légitimes du patient et le médecin a un sens positif ".
Pour devenir loi au sens de la « Loi sur la législation » et doit encore la conception structurelle, l'aide conviviale. A propos du système juridique de la conception future des maladies rares, la pratique de l'infertilité forte a déclaré: « Le cur du système législatif du front supposé, axé sur le marché comme le premier, qui est pas nécessairement pour protéger le centrés sur le patient, mais peut être un rare développement de médicaments de la maladie comme le centre ".
Le professeur Li Xihua a également souligné que « maladie rare continuer à améliorer le système, mais aussi de mettre en uvre des réformes rapidement des institutions médicales Forcé. De plus, nous sommes également préoccupés par le soutien psychologique des patients atteints de maladies rares et leurs familles, patient et essayer de vivre comme des gens normaux est notre objectif ".
« » Saine Chine 2030 « Plan » clairement mis en avant pour améliorer orphelin politique de protection des médicaments, « la santé est une condition nécessaire pour promouvoir le développement global de l'homme est la base des conditions de développement économique et social. Assurer la santé nationale et la longévité, est la prospérité et la revitalisation nationale un symbole important, mais aussi l'aspiration commune des peuples de toutes nationalités ".
